Moderna, Inc. 宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已选择 mRNA-3705 用于支持临床试验推进罕见病治疗 (START) 试点计划。mRNA-3705 是一种用于治疗因甲基丙二酸辅酶 A 变位酶 (MUT) 缺乏导致的甲基丙二酸血症 (MMA) 的试验性治疗药物。Moderna 高级副总裁兼开发、治疗和肿瘤学负责
人 Kyle Holen 医学博士表示：“我们很高兴能有这个机会，并且很自豪我们的 MMA 试验性 mRNA 治疗药物被美国 FDA 选为 START 试点计划。这一选择凸显了 Moderna 创新 mRNA 平台在疫苗之外的前景，以及这种新药在解决 MMA 严重且未得到满足的医疗需求方面可能具有的潜力。”“被选为该计划将使我们能够加强与美国 FDA 的沟通，从而加快我们的开发计划，为 2024 年启动 mRNA-3705 的关键研究做准备。”
START 试点计划由美国 FDA 于 2023 年 9 月启动，旨在加速开发解决罕见病未满足医疗需求的新型治疗方法，最初选定的新型治疗方法多达七种，其中三种由药物评估与研究中心 (CDER) 选定，四种由生物制品评估与研究中心 (CBER) 选定。该里程碑驱动计划旨在通过加强制造商与美国 FDA 之间的沟通，帮助推进关键临床研究或 BLA/NDA 前会议阶段。选定的制造商将受益于快速、临时的美国 FDA 互动，以支持临床开发，例如研究设计、患者人群和统计方法，而不仅仅是标准的正式会议。该计划旨在生成高质量、可靠的数据以支持营销批准，确保有希望的治疗方法高效地通过监管里程碑。MMA
是一种罕见的、危及生命的遗传性代谢疾病，最常见的（约 60% 的病例）是由线粒体酶 MUT 缺乏引起的。这种缺陷会导致代谢危机，因为体内酸性物质会累积，进而发展为多器官疾病。因此，MMA 与高死亡率和发病率有关，而且目前还没有获批的治疗方法。标准治疗包括饮食和姑息治疗。目前，肝脏或肝肾联合移植是唯一有效的治疗方法。mRNA
-3705 正在进行一项 1/2 期研究，称为“里程碑研究”，这是一项适应性开放标签研究，旨在评估通过静脉输注给一岁及以上因甲基丙二酰辅酶 A 变位酶 (hMUT) 缺乏而患有孤立性 MMA 的患者进行试验治疗的安全性和耐受性。
mRNA-3705 旨在指导人体恢复导致 MMA 的缺失或功能失调的蛋白质，由编码人类 MUT（MMA 中通常缺乏的线粒体酶）的 mRNA 组成，封装在 Moderna 专有的脂质纳米颗粒 (LNP) 中。mRNA-3705 使用与该公司的丙酸血症 (mRNA-3927) 项目相同的专有 LNP 配方。mRNA-3705 已被美国 FDA 授予孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病称号。Moderna
是 mRNA 医学领域的领导者。通过 mRNA 技术的进步，Moderna 正在重新构想药物的制造方式，并改变我们治疗和预防每个人疾病的方式。
