纽约蒂施多发性硬化症研究中心是一家独立的非营利性组织，致力于寻找多发性硬化症的病因和治疗方法，也是世界上最大的多发性硬化症研究中心。该中心宣布，其已获美国 FDA 批准的 II 期干细胞治疗研究结果发表在领先的干细胞杂志《干细胞研究与治疗》上。
该研究主要针对进展性多发性硬化症患者，虽然未达到主要终点，但表明严重残疾患者的多个方面均有所改善，包括步行速度、膀胱功能和灰质体积。该研究是美国首个 II 期安慰剂对照双盲干细胞试验的一部分，旨在研究干细胞衍生疗法对没有活动性病变或持续复发的残疾进展性疾病患者（因此没有可行的治疗选择）的使用情况。II
期结果表明，干细胞治疗可能对进展性多发性硬化症患者的生活质量产生积极影响。研究的主要发现包括：
步行速度提高：在需要步行辅助的患者中，接受干细胞治疗的患者在计时的 25 英尺步行测试中步行速度提高了 3.7%。相比之下，安慰剂组的步行速度实际上下降了 54%。这些结果与同样对参与者进行的六分钟步行测试的结果相关。
膀胱功能改善：接受干细胞治疗的患者中，76% 的患者在治疗一年后膀胱功能得到改善，而安慰剂组这一比例仅为 27%。灰质
体积保持：对于灰质体积高于第 50 个百分位的患者，与接受干细胞治疗的患者相比，安慰剂组的灰质体积有所减少，这表明干细胞可以保持衰退程度较轻的患者的灰质体积。
此外，该研究还发现了两种新的生物标志物，可能可以作为治疗反应的替代指标。与对照组相比，接受干细胞治疗的患者蛋白质 CCL2（炎性小胶质细胞的潜在指标）水平下降，蛋白质 MMP9（在中枢神经系统发挥再生作用）水平增加。
“这些发现对进展性 MS 患者来说是一个重大突破，这些患者经历了最严重的症状，并且没有其他可用的治疗选择。因此，这些结果对这组患者的生活质量具有重要的影响，”Tisch 中心主任兼首席研究科学家 Saud A. Sadiq 博士说。“这是我们第一次看到进展性 MS 患者在多个功能领域取得治疗效果。此外，两种新生物标志物的鉴定为我们提供了另一种潜在的有价值的方法来衡量干细胞治疗的疗效。”
该研究的 II 期试验于 2018 年开始，是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，共有 54 名患者参加。该研究采用同情交叉设计，第一年接受干细胞治疗的患者在第二年接受安慰剂治疗（反之亦然）。患者每两个月接受六次注射（自体 MSC-NP 或盐水注射）。
“这项研究的结果表明，干细胞不仅可以有效治疗 MS，还可以逆转患者病情显著恶化后的残疾，”Tisch 中心首席研究员、这项研究的主要作者 Violaine Harris 博士补充道。“我们期待在未来的研究中继续研究这些发现，特别是在增加干细胞剂量和测量我们在研究中发现的两种新生物标志物的反应方面。”
