Ipsen 宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Sohonos (palovarotene) 胶囊作为类维生素A，用于减少成人和 8 岁及以上女性儿童患者以及 10 岁及以上女性新异位骨化体积患有进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的男性。
“FDA 批准 Sohonos 对美国 FOP 界来说是一个突破。医生第一次获得了一种经批准的药物，该药物被证明可以减少新的异常骨骼生长的形成，即异位骨化 (HO)，这种生长会导致行动不便，并对 FOP 患者的生活产生毁灭性影响”，Ipsen 研发主管 Howard Mayer 说道。“罕见疾病药物的开发需要每个参与者的承诺和信念。我们 Ipsen 衷心感谢 FOP 患者和医学专家群体，因为如果没有他们参与临床试验和持续支持，美国有史以来第一个治疗 FOP 的治疗方法就不可能实现。”
FOP 影响着美国约 400 人和全球 900 人的生活。随着疾病持续进展，突然发作导致骨骼快速生长，HO 严重限制活动能力和功能。大多数患有 FOP 的人不可避免地会失去自己吃饭和喝水的能力，无法自我照顾或自己上厕所，也无法维持就业。 5 到了 30 岁，大多数患有 FOP 的人都需要轮椅和全职护理人员协助。FOP的治疗以前仅限于姑息治疗，最终，FOP将中位预期寿命缩短至56岁，过早死亡往往是由于胸腔周围的骨质形成导致呼吸问题和心肺衰竭，
“FOP 改变了确诊患者及其家人的生活。那些受到影响的人每天都会担心肌肉被骨头取代而带来的令人衰弱的身体疼痛、另一个关节的锁定，或者因失去从事自己喜欢的活动或拥抱所爱的人的能力而带来的无情的情感损失。结束了，”国际 FOP 协会执行董事米歇尔·戴维斯 (Michelle Davis) 解释道。“FOP 的第一种治疗已被证明可以减少新的异常骨生长量，这可能会为 FOP 患者带来更好的健康结果。”
FDA 的批准基于 III 期 MOVE 试验的关键疗效和安全性数据，该试验是针对成人和儿童患者的第一个也是最大的多中心、开放标签试验。《骨与矿物质研究杂志》上发表的 18 个月数据包括 107 名接受口服 palovarotene 治疗的患者(占全球 FOP 患者估计人数的 12%)，与 Ipsen 全球 FOP 自然历史研究中未经治疗的患者进行了比较。研究结果表明，与超出标准护理的治疗相比，palovarotene 有效减少了年度异位骨化体积(加权线性混合效应模型减少了 54%)。该研究还表明，palovarotene 具有良好的安全性，其不良事件与全身类维生素A 类别一致。
“作为一名护理 FOP 患者的临床医生，我个人看到我们的患者及其家人必须应对的日常挑战和压力，”旧金山加利福尼亚大学内分泌与代谢科医学教授 Edward Hsiao 博士说。“已发表的 III 期 MOVE 研究表明，Sohonos 可以减少新的异位骨化，并且许多 FOP 患者可以耐受 palovarotene。索霍诺斯并不适合所有人。与所有药物一样，在这种情况下也存在风险，特别是对于可能出现生长板早期闭合的幼儿。此外，索霍诺斯与其他类维生素A具有相同的副作用，包括皮肤和粘膜干燥。然而，由于 FOP 中 H2O 的积累是渐进的、不可逆转的，并且会改变生活，
Sohonos 是一种口服药物，对视黄酸受体的 γ 亚型具有特殊选择性，视黄酸受体是类视黄酸信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。该药物旨在介导类维生素A信号通路内受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少 FOP 中新的异常骨形成。Sohonos 的推荐剂量包括长期每日 5 mg 剂量(或 14 岁以下儿科患者基于体重的等效剂量)，可以针对突发症状进行修改/增加。在美国，符合条件的患者可以立即开出 Sohonos 处方。
为了确保美国符合条件的个人能够获得 Sohonos，Ipsen Cares 患者支持计划作为资源向 FOP 患者及其护理人员提供教育支持并解决承保范围、获取和报销问题 (1-866-435-5677 )。
Sohonos 获得了美国食品和药物管理局 (FDA) 授予的用于治疗 FOP 的孤儿药和突破性疗法认定，并获得了新药申请 (NDA) 的优先审查。Sohonos 的通用名 palovarotene 也正在接受许多其他监管机构的审查。2023年7月，欧盟委员会未授予palovarotene上市许可。Sohonos(palovarotene 胶囊)目前在美国、加拿大被授权用于符合条件的患者，并在阿拉伯联合酋长国获得有条件批准。
获得批准后，FDA 还颁发了罕见儿科疾病优先审查券 (PRV)。该优惠券可用于后续不符合优先审查资格的药物申请。
益普森是一家全球性中型生物制药公司，专注于肿瘤学、罕见病和神经科学领域的变革性药物。
