安斯泰来制药美国公司 (Astellas Pharma US, Inc.) 宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受该公司的 Cresemba（艾沙康唑硫酸盐）补充新药申请 (sNDA)，该药是唑类抗真菌药物艾沙康唑的前药，正在寻求治疗批准1 至 17 岁儿童患者中侵袭性曲霉病 (IA) 或侵袭性毛霉菌病 (IM) 的发病率。根据《处方药使用者付费法案》(PDUFA)，FDA 已将目标行动日期定为 2023 年 12 月 9 日。
Cresemba 已获得 FDA 批准用于治疗成人 IA 和 IM。如果批准用于儿科，它可能会为儿童提供治疗方面的重大进步，或者可能在没有足够治疗方法的情况下提供治疗。IA 和 IM 是免疫功能低下和住院儿科患者发病和死亡的主要原因。1
“虽然在普通人群中很少见，但侵袭性曲霉病或侵袭性毛霉菌病对于免疫功能低下的儿童来说可能非常危险，包括那些患有血液和其他癌症的儿童，而且治疗选择非常有限，”首席医疗官 Tadaaki Taniguchi 博士说，安斯泰来。“我们的研发团队的集体努力导致 Cresemba 成功获得 FDA 的 sNDA 接受，这反映了我们对解决医疗需求未得到满足的弱势群体的持续承诺。”
“自八年前获得批准以来，Cresemba 一直在帮助成年患者及其医生对抗某些危及生命的真菌感染，而这些患者往往患有其他疾病而病情危重，”高级副总裁兼美国医疗专业业务负责人 Lynn Fenicchia 说单位，安斯泰来。“ FDA 接受的 sNDA 将使安斯泰来在帮助儿科患者方面更近了一步，如果获得批准，可能会为年轻患者群体提供一种新的 IA 和 IM 治疗选择。”
该 sNDA 基于一项 2 期开放标签、非比较、多中心研究 (NCT03816176) 的结果，该研究评估了 Cresemba 治疗 1 至 17 岁儿科患者 IA 或 IM 的安全性、有效性和药代动力学。详细结果将在未来的医学会议上公布。
侵袭性曲霉病可能是一种危及生命的真菌感染，主要见于免疫功能低下的患者，例如白血病患者。侵袭性毛霉菌病是一种罕见且常常危及生命的真菌感染，对此缺乏临床和流行病学了解。IA 和 IM 均以高发病率和死亡率而闻名。
Cresemba（艾沙康唑硫酸盐）是艾沙康唑的前药，艾沙康唑是一种唑类抗真菌药物。Cresemba 适用于 18 岁及以上患者，用于治疗侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉菌病。
在开始抗真菌治疗之前，应获取真菌培养标本和其他相关实验室研究（包括组织病理学）以分离和鉴定致病微生物。可以在得知培养结果和其他实验室研究结果之前开始治疗。然而，一旦获得这些结果，就应相应调整抗真菌治疗。
Astellas Pharma US, Inc. 是总部位于东京的 Astellas Pharma Inc. 的美国子公司，后者是一家在全球 70 多个国家开展业务的制药公司。安斯泰来站在医疗保健变革的最前沿，致力于将创新科学转化为患者的价值。
安斯泰来制药公司 (Astellas Pharma Inc.) 是一家在全球 70 多个国家开展业务的制药公司。该公司正在推广“重点领域方法”，该方法旨在通过关注生物学和模式来寻找持续创造新药的机会，以解决医疗需求未得到满足的疾病。
