世界一流生物制药公司 Innovant Biologics, Inc.（信达生物）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已授予 IBI351（GFH925）突破性疗法认定（BTD）治疗既往接受过 KRASG12C 突变的晚期结直肠癌 (CRC) 患者。
IBI351 的这一 BTD 基于两项正在进行的临床试验（NCT05005234、NCT05497336）的汇总分析，其中包括 54 名接受 IBI351 单一疗法的 CRC 患者。观察到 IBI351 单一疗法具有良好的安全性和耐受性以及有前途的抗肿瘤活性。研究结果将在即将召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）2023年年会上发表。
IBI351 是第一个获得 NMPA BTD 治疗晚期 CRC 的 KRASG12C 抑制剂。2023年1月，IBI351已获得NMPA BTD，用于治疗至少接受过一次全身治疗的携带KRASG12C突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
“我们很高兴看到 NMPA 根据 IBI351 单药治疗晚期结直肠癌的初步结果授予另一个突破性治疗指定，”信达生物高级副总裁周辉博士说。“具有 KRASG12C 突变的晚期结直肠癌患者的预后比治疗选择有限的 KRAS 野生型患者差。目前，中国市场上尚无针对 KRASG12C 的获批药物上市。IBI351单药治疗的初步数据显示，在既往治疗过的晚期结直肠癌中疗效显着且安全性良好。我们期待从正在进行的临床试验中获得更多数据，进一步验证 IBI351作为单药或联合疗法对晚期结直肠癌患者的临床获益。”
NMPA 突破性疗法指定旨在促进和加快研究药物的开发和审查，以治疗严重疾病或病症，前提是初步临床证据表明该药物已证明该药物比当前疗法有实质性改善。BTD 不仅将使候选药物有资格获得 CDE 快速审查的状态，而且还允许申办者从 CDE 获得及时的建议和沟通，以加快批准和上市，以解决患者未满足的临床需求加速的步伐。单击此处查看已发布的 NMPA 授予 BTD 的药物清单。
根据 GLOBOCAN 2020 报告，2020 年全球结直肠癌新发病例约 114 万例，死亡约 58 万例。近 30 年来，中国结直肠癌病例数和死亡数持续增加。2015年新增病例37.6万例，死亡19.1万例，未来25年这一数字还将继续增加，是我国面临的重大公共卫生问题。KRASG12C 是一种特定的 KRAS 突变亚型，它导致 KRAS 处于持续的 GTP 结合激活状态。KRASG12C突变发生在西方人群中约3%的结直肠癌患者和2.33%的中国结直肠癌患者中。
GFH925（信达生物研发代码：IBI351）由 GenFleet Therapeutics 发现，是一种新型、具有口服活性的强效 KRASG12C 抑制剂，旨在通过共价修饰 KRASG12C 蛋白的半胱氨酸残基和不可逆转地。临床前半胱氨酸选择性研究表明 IBI351 对 KRASG12C 具有高选择性。随后，IBI351有效抑制下游信号通路，诱导肿瘤细胞凋亡和细胞周期停滞。
2021年9月， Innovation 与 GenFleet Therapeutics 就 IBI351在中国（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）的开发和商业化签订了独家许可协议，并获得了全球开发和商业化的额外选择权。
本着“诚信做起，行动成功”的精神， Innovant 的使命是开发、制造和商业化普通人买得起的高质量生物制药产品。
