阿斯利康 (AstraZeneca) 将在 2023 年 6 月 8 日至 11 日举行的欧洲血液学协会 (EHA) 2023 年混合大会上展示多种血液病症的新临床和真实数据，进一步展示其重新定义血液学护理的雄心。共有 29 篇摘要将包含
10公司血液学产品组合和管线中已批准和潜在的新药涵盖 10 多种血液病和罕见病。
这包括来自阿斯利康罕见病集团 Alexion 的演讲，报告了关键的 ALPHA III 期试验的积极结果，该试验评估了研究中的一流口服因子 D 抑制剂丹尼可泮 (ALXN2040) 作为标准护理 C5 抑制剂疗法的补充Ultomiris（ravulizumab）或 Soliris（eculizumab）。数据显示，在接受 C5 抑制治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者的一小部分患者中，达尼可泮的附加治疗显着改善了临床显着血管外溶血 (EVH) 的体征和症状，使他们能够维持标准治疗护理和疾病控制。1 PNH 是一种罕见且严重的血液疾病，其特征是红细胞被破坏，称为血管内溶血 (IVH)，
Alexion 高级副总裁兼开发、监管和安全主管 Gianluca Pirozzi 说：“我们期待在 EHA 上展示 ALPHA III 期试验的结果，显示 danicopan 作为 Ultomiris 或 Soliris 的附加产品的潜力，解决具有临床意义的 EVH，这可能会影响大约 10% 至 20% 的接受 C5 抑制剂治疗的 PNH 患者，同时允许他们维持标准治疗。其他演讲将强调我们在扩大我们的产品线以解决更多罕见病患者的需求方面的势头。”
此外，阿斯利康将展示新的数据分析、外部合作和真实世界的数据，这些数据将继续展示 Calquence（acalabrutinib）在慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中的长期安全性和有效性，包括匹配调整的间接比较(MAIC) 比较 Calquence 与 zanubrutinib 在复发或难治性 CLL 中的疗效和安全性，证明了 Calquence 有意义的差异化特征。5 新的耐受性和疗效数据显示了 Calquence 联合苯达莫司汀和利妥昔单抗治疗套细胞淋巴瘤 (MCL) 的活性) 也将呈现。
该公司将展示 AZD0486 的数据，这是一种 CD19/CD3 下一代 T 细胞接合器，用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤 (FL) 患者。新的临床数据表明，一种 AKT 抑制剂 capivasertib 在治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 中的新兴潜力，以及一种 CDK9 抑制剂 AZD4573 在治疗外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL) 中的新兴潜力被呈现。
阿斯利康血液学研发高级副总裁 Anas Younes 说：“我们在 EHA 的数据将展示我们不断增长的血液学管道的前景，加强我们对血液病患者的奉献。我们很高兴分享新的 Calquence 分析，这些分析将进一步建立在我们药物在慢性淋巴细胞白血病和套细胞淋巴瘤中差异化的长期疗效和安全性概况的基础上。我们的 CD19/CD3 T 细胞接合器和我们的口服 AKT 抑制剂 capivasertib 的积极临床数据将展示它们作为治疗淋巴瘤患者的潜力。”
推进治疗领域以改善更多 PNH 患者的预后。
Danicopan 作为 Ultomiris 或 Soliris 的附加药物的 ALPHA III 期试验的预先指定的中期疗效分析将显示它有可能提高血红蛋白水平并减少一小部分患有临床显着 EVH 的 PNH 患者的输血需求, 而在护理标准上。
真实世界和临床试验数据将估计，在接受 C5 抑制剂治疗的 PNH 患者中，具有临床意义的 EVH 的患病率在 7% 至 21% 之间。此外，这些数据将提供对患者和医生的疾病控制和治疗满意度的见解。
对 Ultomiris 在使用过 C5 抑制剂的 PNH 成人患者中进行的关键 III 期试验和开放标签扩展长达四年的结果分析将进一步支持其在 PNH 管理中的长期使用。分析将显示 Ultomiris 保持了对血管内溶血的有效控制，主要不良血管事件的发生率很低，并且在整个四年研究期间的存活率为 98.4%。
一项对韩国 PNH 患者登记数据的分析将概述乳酸脱氢酶 (LDH) 水平而非血红蛋白水平作为血栓栓塞的预测因子，以及血栓栓塞作为死亡的预测因子，强调控制终末补体激活和血管内溶血的重要性PNH 的治疗。
根据 ASCEND 和 ALPINE III 期试验的数据，将在 MAIC 中分享 Calquence 与 zanubrutinib 在复发或难治性 CLL 中的疗效和安全性的数据。
中期安全性分析将显示 Calquence 在 80 岁以上的患者或体弱的 CLL 患者中的安全性和治疗依从性，该患者正在进行一项由研究者发起的 II 期试验。
Ib 期试验将显示 Calquence、苯达莫司汀和利妥昔单抗在治疗初治或复发或难治性 MCL 患者中的安全性和有效性，并支持进一步研究以确定这是否可以作为 MCL 患者的替代治疗选择。
AZD0486 (TNB-486) 是一种 CD19/CD3 下一代 T 细胞接合剂，其中期结果将在复发或难治性 FL 患者中显示出高完全缓解 (CR)，并且在正在进行的 I 期试验中具有可控的安全性。
一项针对复发或难治性 B 细胞 NHL 患者的强效口服 AKT 抑制剂 capivasertib 的 II 期、开放标签、多中心试验 (CAPITAL) 将表明该分子具有单药活性，并且在重症患者中具有可控的安全性经预处理的复发性或难治性 FL，可能成为更广泛的 NHL 的潜在治疗选择。
在复发或难治性 PTCL 患者中观察 CDK9 抑制剂 AZD4573 的 IIa 期研究的疗效和安全性结果将显示作为单一疗法的令人鼓舞的临床活性，包括三个 CR 和一个在初始进展性疾病后的完全代谢反应。
AZD0466（一种 Bcl-2/Bcl-xl 抑制剂）正在进行的 I/II 期安全性和耐受性初步结果将表明，它作为一种单一疗法可耐受复发或难治性急性白血病患者。
为期十八个月的安全性、耐受性和生物标志物数据的结果将来自一项评估 CAEL-101 的 II 期试验，CAEL-101是一种潜在的一流单克隆抗体，用于轻链 (AL) 淀粉样变性成人。
Encore 演示将重点介绍两项 III 期试验的设计和方法，这些试验评估 CAEL-101 与安慰剂相比的有效性和安全性，以减少初治 AL 淀粉样变性心脏受累患者的淀粉样蛋白负荷。
一项针对欧洲、北美和澳大利亚医疗保健提供者的双盲调查结果将深入了解影响非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 患者停止使用 C5 抑制剂治疗的因素，包括血栓性微血管病反应、溶血和肾功能。
阿斯利康正在突破科学的界限，重新定义血液学护理。通过收购 Alexion，我们扩大了对血液病患者的承诺，不仅在肿瘤学领域，而且在罕见病领域，这使我们能够接触到更多需求未得到满足的患者。通过应用我们对血癌的深刻理解，利用我们在实体瘤肿瘤学方面的优势，并继承 Alexion 在补体科学方面的开创性传统，为罕见病提供创新药物，我们正在寻求旨在针对潜在疾病的新型疗法的端到端开发疾病的驱动因素。
通过针对医疗需求未得到满足的血液病，我们的目标是提供创新药物和方法来改善患者的治疗效果。我们的目标是帮助改变患有恶性、罕见和其他相关血液病的患者的生活，由患者、护理人员和医生的见解塑造，以产生最有意义的影响。
阿斯利康正在引领一场肿瘤学革命，其雄心是为各种形式的癌症提供治疗方法，遵循科学来了解癌症及其所有复杂性，以发现、开发和向患者提供改变生命的药物。
Alexion（阿斯利康罕见病）是阿斯利康旗下专注于罕见病的集团，是在 2021 年收购 Alexion Pharmaceuticals, Inc 后创建的。作为 30 多年来罕见病领域的领导者，Alexion 专注于为受罕见病影响的患者和家庭提供服务通过发现、开发和商业化改变生命的药物来应对疾病和破坏性条件。
