SRI 的靶向抗原载脂质体 (TALL) 已获得美国联邦药物管理局 (FDA) 颁发的孤儿药资格 (ODD)，用于治疗胰腺导管腺癌 (PDAC)。这种创新疗法增强了免疫疗法（包括检查点抑制剂）的优势，并为 PDAC 患者带来了新的希望（1 ✔
）。SRI 是一家独立的非营利研究机构。它是全球知名的研发领导者，长期以来一直为政府和行业提供支持。
此次批准使 SRI 的潜在战略合作伙伴有机会获得符合条件的临床试验的税收抵免，并可能在药物获批后获得为期七年的市场独占权，此外还有其他优势。SRI生物科学部门总裁 Kathlynn Brown 表示：“FDA 的孤儿药资格认定使人们更加关注 SRI 的 TALL 生物治疗胰腺癌
的显著影响。” “这一里程碑推动了 SRI 坚定致力于开拓健康和精准医疗解决方案，为患者及其家属带来希望。”
胰腺肿瘤的新型免疫疗法
胰腺癌在早期阶段很难发现，是主要癌症中死亡率最高的，晚期胰腺癌的5年相对生存率仅为3%。胰腺肿瘤对化疗和放疗有很强的抵抗力，因此治疗选择有限。SRI 的 TALL 代表了一种创新的免疫疗法，有可能克服这些障碍，并显著扩大其对广大患者群体的益处。FDA
ODD 项目前负责人、Only Orphans Cote 现任首席执行官 Timothy Cote 博士表示：“SRI 能够迈出这一关键一步，值得祝贺。”他还补充道，“他们在该领域的科学实力很强，FDA 已经确认他们提供的是真正的孤儿药。SRI 在精准医疗领域的工作为行业树立了标准，并为有需要的人提供了改变生活的解决方案。”
孤儿药地位
根据美国 FDA 的规定，孤儿药是一种用于治疗罕见疾病的药物，在美国影响不到 200,000 人（2 ✔
）。目前已发现的罕见病超过 7,000 种。据估计，每 10 个美国人中就有 1 人患有罕见病，其中一半是儿童。尽管如此，这些疾病中约有 95% 没有获得 FDA 批准的治疗方法。1983 年，联邦政府颁布了《孤儿药法案》，鼓励各组织为有未满足需求的患者开发治疗方法。
获得指定药物孤儿药地位的公司将获得七年的市场独占权和临床研究费用的税收抵免。
“这大大简化了药物上市流程，从而最终获得 FDA 临床药物批准，”Brown 表示。“我们期待与我们的战略合作伙伴合作，利用这一称号带来的巨大成本节约和其他好处，包括临床试验税收抵免和更快的上市时间表。”
参考文献：
- SRI 获得 FDA 胰腺癌孤儿药资格 – (https://www.sri.com/press/story/sri-earns-fda-orphan-drug-designation-for-pancreatic-cancer/)
- FDA/CDER 小型企业纪事 – （https://www.fda.gov/media/83372/download）
