中外制药株式会社宣布推出注射用PiaSky 340毫克（通用名：crovalimab（基因重组）），这是一种pH依赖性结合人源化抗补体（C5）单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。PiaSky
已于2024年3月26日获得厚生劳动省（MHLW）批准，并被列入国民健康保险（NHI）报销价格清单。
“我们非常高兴推出PiaSky作为PNH的新治疗方法。抗补体C5抗体是PNH的标准治疗方法，PiaSky已成为日本首个此类皮下给药药物。通过缩短给药时间，我们希望减轻患者和护理人员的负担，并尽量减少对他们日常生活的干扰，”中外制药总裁兼首席执行官Osamu Okuda博士表示。“这是PNH第五次上市。”中外制药株式会社在日本推出的一款抗体药物。日本是 PiaSky 上市的第一个国家，该药物在美国和欧洲的 PNH 治疗领域也正在接受审批。通过公司以技术为驱动力的药物发现战略，中外制药将进一步推进研发，不断为受各种疾病影响的患者提供新的价值。”
PiaSky 采用中外制药的循环抗体技术。与仅与抗原结合一次的传统抗体不同，crovalimab 经过设计可反复与抗原结合，从而实现每四周进行一次低剂量皮下给药。这是继 Enspryng 之后，第二款使用循环抗体技术的药物获批，用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)。
此次批准主要基于 COMMODORE 2 研究的结果，该研究针对未接受 C5 抑制剂治疗的 PNH 患者，以及 COMMODORE 1 研究的结果，该研究针对从之前获批的 C5 抑制剂转用 crovalimab 的 PNH 患者。这两项研究都是与罗氏合作的全球 III 期研究，日本也参与其中。
PiaSky 是一种抗 C5 循环抗体，采用 Chugai 的循环抗体技术制造而成。循环抗体旨在实现 pH 依赖性抗原结合，因此单个抗体分子可以与抗原结合多次，与传统抗体相比，其疗效更长。Crovalimab 旨在靶向补体系统的关键成分 C5，有望控制补体活性。它还有望通过皮下给药减轻患者及其护理人员的治疗负担。由于 Crovalimab 与补体 C5 的结合位点与现有抗体药物不同，因此对于在亚洲报告的特定 C5 基因突变（出现在约 3.2% 的日本 PNH 患者中）的患者，它可以成为一种有效的治疗选择，这种突变导致现有抗体药物无法与 C5 结合。PiaSky
已于 2024 年 2 月在中国获批，用于治疗之前未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人和青少年（12 岁及以上），这是 Chugai 的第五种全球药物。此外，该药物还正在接受美国、欧盟和台湾等其他监管机构的审查。此外，非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 的临床试验正在进行中，罗氏公司正在海外进行镰状细胞病 (SCD) 的试验。
阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 是一种获得性造血干细胞疾病，其特征是由于补体激活而导致的血管内溶血。它是由造血干细胞的克隆扩增引起的，而这种扩增是由 PIG-A 基因的获得性突变驱动的。虽然每个人的症状可能有所不同，但通常有两种类型。一种是 PNH 中特征性溶血引起的症状，例如血红蛋白尿和血栓形成。另一种是类似于再生障碍性贫血的造血衰竭。PNH 可能导致并发症，包括慢性肾病和肺动脉高压。在日本，PNH 是一种罕见疾病，被列为指定难治性疾病之一（指定难治性疾病 62）。截至 2022 财年末，已有 1,035 人获得了 PNH 医疗保健接受者证书。
