诺华今天公布了 ALITHIOS 开放标签扩展研究的数据，显示一线连续 Kesimpta®（ofatumumab）治疗在最近诊断的情况下长达六年的持续疗效（定义为在初次诊断后三年内开始治疗）患有复发性多发性硬化症 (RMS) 的人。这些疗效结果包括复发率减少 44%； MRI 病变（Gd+ T1 和 neT2）分别减少 96.4% 和 82.7%；与从特立氟胺转用 Kesimpta 的患者相比，3 个月和 6 个月确认的残疾恶化 (CDW) 事件分别减少了 24.5% 和 21.6%。对整个 ALITHIOS 人群的单独分析显示，连续 Kesimpta 治疗具有相似的疗效，并且耐受性良好，安全性长达六年。这些数据将于 2024 年 4 月 13 日至 18 日在科罗拉多州丹佛市举行的美国神经病学学会 (AAN) 2024 年年会上公布。
“我们对最近被诊断患有复发性多发性硬化症的初治患者的分析发现，一线使用 Kesimpta 长达六年可带来长期益处，包括减少复发、严重抑制 MRI 病变活动以及减少残疾恶化事件，”首席研究员、俄克拉荷马医学研究基金会多发性硬化症卓越中心创始主任加布里埃尔·帕尔多医学博士说。 “虽然后来转用 Kesimpta 的患者也出现了可测量的改善，但与首先开始使用 Kesimpta 的患者相比，转用组并未完全实现不可逆转的残疾恶化的延迟，这增强了更早向患者引入治疗的价值。”
“我们非常高兴分享来自 ALITHIOS 的新数据，这进一步证明 Kesimpta 对于 RMS 患者来说是一种有效且耐受性良好的选择，”神经科学和神经科学开发部门负责人 Norman Putzki 医学博士说道。基因治疗，开发，诺华制药公司。 “诺华致力于通过不断发现、开发和提供潜在的变革性药物来解决多发性硬化症患者面临的最大挑战，以实现疾病的完全控制。”
研究结果
在第一项分析中，在 ALITHIOS 开放标签扩展研究中，在核心 III 期试验期间接受连续 Kesimpta 治疗的新诊断初治 (RDTN) RMS 患者所经历的低年复发率 (ARR) 进一步降低，从 0.104 降至 0.050（降低 52.0%），相当于每 20 年复发一次的调整后 ARR。与转换治疗相比，一线 Kesimpta 的 3 个月和 6 个月独立于复发活动 (PIRA) 的进展率也较低。观察到，连续接受一线 Kesimpta 治疗后，无疾病活动证据 (NEDA-3) 的参与者比例迅速增加，这种情况持续了六年。
在最初随机接受特立氟胺治疗的 RDTN RMS 患者中，改用 Kesimpta 后，多个疗效结果均得到改善，包括 ARR (71.3%) 和 MRI 病变活动显着降低（Gd+ T1：降低 98.5%；neT2：降低 93%） ），且 NEDA-3.1 发生率快速上升。然而，与持续接受 Kesimpta 治疗的患者相比，3 个月和 6 个月 CDW 事件发生率仍然较高，表明一线 Kesimpta 延缓残疾恶化的功效尚未完全实现在开关组中。在连续组和切换组中，十分之九的参与者在第 6 年达到了 NEDA-3。
第二次分析中也出现了类似的结果，该分析着眼于整个 ALITHIOS 群体。数据显示，Kesimpta 持续疗效长达六年，包括低 ARR（核心 III 期试验和扩展阶段之间减少 49.9%）、抑制 MRI 病变活动（Gd+ T1：减少 56.7%；neT2：减少 89.3%）、持续6 个月 CDW 事件减少（相对于转换组 14.1%）、6 个月 PIRA 发生率降低以及 NEDA-3.2 持续高发生率 从特立氟胺转换为 Kesimpta 的人经历了 ARR (73.8%) 和 MRI 的减少延长期内病变活动（Gd+ T1：减少 97.7%；neT2：减少 91.8%）和 NEDA-3 率快速增加。与接受连续 Kesimpta 治疗的患者相比，六个月的 CDW 率仍然较高，这再次凸显了一线 Kesimpta 在延缓残疾恶化方面的疗效益处，而在转换组中尚未完全实现。第 6 年，连续组和切换组的 10 名参与者中有 9 名达到了 NEDA-3 状态。
研究还发现，使用 Kesimpta 治疗长达六年的耐受性良好，没有发现意外的安全信号。不良事件 (AE)、严重 AE、严重感染和恶性肿瘤的发生率保持稳定，六年来风险没有增加。
