诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 Lutathera®（USAN：Lutetium Lu 177 dotatate / INN：Lutetium (177Lu) oxodotreotide）用于治疗 12 岁及以上生长抑素受体阳性 (SSTR+) 胃肠胰腺疾病的儿科患者神经内分泌肿瘤（GEP-NET），包括前肠、中肠和后肠 NET。此次批准使 Lutathera 成为第一个经过专门审查和批准用于 GEP-NET 儿科患者的疗法。
美国肿瘤学治疗领域负责人 Tina Deignan 表示：“Lutathera 现在是第一个专门针对患有 GEP-NET 的儿童批准的疗法，为患有这种罕见癌症的年轻患者带来了新的希望。” “放射配体疗法在塑造癌症治疗的未来方面具有非凡的潜力。通过此次批准，我们为实现这一愿景又迈出了重要一步，加强了我们对跨多种癌症类型和治疗环境研究和开发 RLT 平台的承诺。”
NET 是一种起源于全身神经内分泌细胞的癌症，通常被认为是生长缓慢的恶性肿瘤。由于疾病的非活动性，NET 的诊断常常被延迟，大约 10% 至 20% 的儿科患者被诊断患有转移性疾病。尽管 NET 是一种孤儿病，但其发病率在过去几十年中有所增加。
“虽然儿童和青少年中的 GEP-NET 很少见，但其影响可能是毁灭性的。今天的批准满足了这些弱势患者对新治疗方案的迫切需求，”试验研究者兼 NETTER-P 临床试验地点费城儿童医院 (CHOP) 发育治疗项目主任 Theodore Laetsch 博士说。 “放射性配体疗法的引入极大地推进了我们治疗 GEP-NET 的方式，我很高兴年轻的患者现在有可能从这项创新中受益。”
该批准基于 NETTER-P 试验，该试验对 12 岁至 18 岁以下 SSTR+ GEP-NET 患者的 Lutathera 进行了评估。该研究报告的安全性与 NETTER-1 中研究的成年人群一致，NETTER-1 是批准 Lutathera 用于成人的关键试验。此外，儿科患者的估计辐射吸收剂量在外照射辐射的既定器官阈值范围内，并且与成人的批准剂量相当。
Lutathera®（镥 Lu 177 dotatate）在美国被批准用于治疗 SSTR 阳性 GEP-NET 的成人和 12 岁及以上儿童，包括前肠、中肠和后肠的 GEP-NET，该适应症包括在随机对照 III 期试验 NETTER-1 和 NETTER-2。 Lutathera 还在欧洲被批准用于治疗成人中不可切除或转移性、进行性、分化良好（G1 和 G2）、SSTR 阳性的 GEP-NET，并在日本被批准用于治疗 SSTR 阳性的 NET。
