Calliditas Therapeutics AB (Calliditas) 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 Tarpeyo（布地奈德）缓释胶囊的补充新药申请 (sNDA) 提交，并授予优先审评资格。处方药使用者付费法案 (PDUFA) 的目标日期是 2023 年 12 月 20 日。Tarpeyo
目前正在加速批准中，用于减少患有原发性 IgA 肾病 (IgAN) 且有疾病快速进展风险的成人患者的蛋白尿，通常是尿蛋白与肌酐的比值比率(UPCR)=1.5g/g。
“我们很高兴获得 FDA 的优先审查，这使我们离向所有有进展风险的患者提供 Tarpeyo 更近了一步，并为医生提供了一种工具，可以针对这种疾病的根源，减缓肾病的进展。 Calliditas 首席执行官 Renee Aguiar-Lucander 表示：“在整个研究人群中观察到的显着 eGFR 治疗获益进一步证明 Tarpeyo 可以缓解疾病，可能显着延迟患者对透析或肾移植的需要。”风险。”
sNDA 基于 NefIgArd 3 期临床试验的完整数据集，该试验是一项随机、双盲、多中心研究，评估 Tarpeyo（以项目名称 Nefecon 开发）每日一次 16 mg 剂量的有效性和安全性与安慰剂相比，在接受优化 RASi 治疗的原发性 IgAN 成年患者中。该试验证明，在两年的研究期间，Nefecon 相对于安慰剂在估计肾小球滤过率 (eGFR) 方面具有统计学上显着的益处（p 值 < 0.0001），该研究包括使用 Nefecon 或安慰剂治疗 9 个月，然后进行 15 个月的治疗。停用研究药物后一个月的随访期。数据反映了整个研究人群的治疗效果，无论 UPCR 基线如何，
Calliditas 首席医疗官 Richard Phillipson 评论道：“我们对收集到的强有力的临床证据感到非常自豪，我们相信这些证据表明 Tarpeyo 在 IgAN 治疗中对肾功能具有持久且具有临床意义的影响。” “在我们 3 期研究的完整结果中，显着的 eGFR 益处和持续整个 15 个月随访期间蛋白尿的减少相结合，为将 Tarpeyo 确立为 IgAN 患者的护理标准提供了强有力的理由。”
Calliditas 还与其欧洲商业合作伙伴 STADA Arzneimettel AG 合作，寻求欧盟委员会在全部研究人群中全面批准 Nefecon（其品牌名称为 Kinpeygo 获得有条件批准）。
Tarpeyo（布地奈德）缓释胶囊是一种皮质类固醇，适用于减少患有原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 且有疾病快速进展风险的成人的蛋白尿，通常尿蛋白与肌酐比 (UPCR) = 1.5 g/g。
该适应症是在蛋白尿减少的基础上加速批准的。Tarpeyo 是否能减缓 IgAN 患者肾功能衰退尚未确定。该适应症的继续批准可能取决于验证性临床试验中临床益处的验证和描述。
Calliditas 推出了 Tarpeyo，这是第一个 FDA 批准的治疗自身免疫性肾病原发性 IgA 肾病（IgAN）的疗法，用于减少患有原发性 IgAN 且有疾病快速进展风险的成人的蛋白尿，通常 UPCR=1.5g/ G。该适应症是在蛋白尿减少的基础上加速批准的。Tarpeyo 是否能减缓 IgAN 患者肾功能衰退尚未确定。该适应症的持续批准可能取决于验证性临床试验中临床益处的验证和描述。
Tarpeyo 是布地奈德的口服延迟释放制剂，布地奈德是一种皮质类固醇，具有有效的糖皮质激素活性和弱的盐皮质激素活性，可经历大量的首过代谢。Tarpeyo 是一种 4 毫克缓释胶囊，采用肠溶衣，旨在保持完整直至到达回肠。每个胶囊都含有布地奈德涂层珠，针对回肠中存在的粘膜 B 细胞，包括派尔氏集结，它负责产生半乳糖缺陷型 IgA1 抗体 (Gd-Ag1)，从而导致 IgA 肾病。目前尚不清楚 Tarpeyo 的功效在多大程度上是通过回肠局部效应与全身效应介导的。
全球临床试验 NefIgArd 是一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估 Tarpeyo 16 mg 每日一次与安慰剂相比，对原发性 IgAN 成年患者 (N=364) 的疗效和安全性，作为一项研究除了优化的 RAS 抑制剂治疗之外。该研究的 A 部分包括 9 个月的盲法治疗期和 3 个月的随访期。主要终点是 UPCR，eGFR 是次要终点。B 部分包括 12 个月的停药观察期，并评估了 A 部分中接受 Tarpeyo 或安慰剂方案治疗的患者在整个 2 年期间的 eGFR。完整的 NefIgArd 试验达到了其主要终点。完整 NefIgArd 研究的主要数据于 2023 年 3 月 12 日报告。
原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgA 肾病或 IgAN 或伯杰氏病）是一种罕见的进行性慢性自身免疫性疾病，会攻击肾脏，当缺乏半乳糖的 IgA1 被自身抗体识别时就会发生，产生 IgA1 免疫复合物，沉积在肾脏的肾小球系膜中。肾脏。这种在肾脏中的沉积可导致进行性肾脏损伤，并可能导致终末期肾病的临床过程。IgAN 最常发生在青少年后期和 30 多岁之间。
Calliditas Therapeutics 是一家商业阶段的生物制药公司，总部位于瑞典斯德哥尔摩，专注于识别、开发和商业化孤儿适应症的新疗法，最初重点关注医疗需求未得到满足的肾脏和肝脏疾病。
