Genprex, Inc. 是一家临床阶段基因治疗公司，专注于为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予该公司的主导药物孤儿药资格 (ODD)候选药物 Reqorsa 免疫基因疗法（quratusugene ozeplasmid），用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。
除了用于治疗 SCLC 的 ODD 之外，2023 年 6 月，FDA 还授予 Reqorsa 免疫基因疗法与 Genentech, Inc 的 Tecentriq 联合治疗广泛期小细胞肺癌 (ES-SCLC) 患者的快速通道资格 (FTD)在接受 Tecentriq 和化疗作为初始标准治疗后没有出现肿瘤进展。对于 ES-SCLC，癌症已从一个肺部扩散到另一个肺部，或扩散到身体的其他部位。广泛期是最常见的 SCLC 类型。FDA 还批准 Genprex FTD 用于 Reqorsa 免疫基因疗法的另外两个适应症，包括 Reqorsa 与 Tagrisso 联合治疗在 Tagrisso 治疗后病情进展的非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者，以及 Reqorsa 与 Keytruda 联合治疗 NSCLC 患者在 Keytruda 治疗后出现进展的人。
Genprex 总裁、董事长兼首席执行官 Rodney Varner 表示：“我们很高兴获得 FDA 授予 Reqorsa 用于治疗 SCLC 患者的孤儿药资格。” “此次 FDA 孤儿药指定与我们最近获得的 FDA 快速通道指定相结合，强调了 SCLC、ES-SCLC 和 NSCLC 患者对更好的治疗选择的巨大需求。我们期待着预计于 2023 年第四季度启动 Acclaim-3 临床试验，以便为患有这种限制生命的癌症的患者带来有效新疗法的希望。”
FDA 向正在开发的用于治疗、诊断或预防影响美国不到 200,000 人的罕见疾病或病症的研究疗法授予 ODD 地位。此外，ODD 还为药物开发商提供好处，包括药物开发过程中的协助、合格试验的税收抵免、FDA 某些费用的豁免，以及批准后七年的营销独家权。
Genprex治疗癌症的方法是在癌症中重新表达抑癌基因。肿瘤抑制基因在癌症发展过程的早期被删除或失活。Reqorsa 含有一个表达肿瘤抑制基因蛋白 TUSC2 的质粒。几乎 100% 的小细胞肺癌的 TUSC2 蛋白表达减少或没有，41% 的小细胞肺癌完全缺乏 TUSC2 蛋白表达。小鼠临床前研究表明，重新表达 TUSC2 蛋白可能会带来临床疗效。ES-SCLC 的预后非常差，中位无进展生存期（PFS）仅为 5.2 个月。重要的是，接受 Tecentriq 作为维持治疗的患者的中位 PFS 从维持治疗开始仅 2.6 个月，因此维持治疗非常需要改进。
Acclaim-3 临床试验是一项维持治疗的 1/2 期开放标签、剂量递增和临床反应研究，评估 Reqorsa 与 Tecentriq 联合治疗 ES-SCLC 患者，这些患者在接受 Tecentriq 和化疗作为初始治疗后未出现肿瘤进展标准治疗。
Acclaim-3临床试验的患者将在接受3-4个周期的卡铂、依托泊苷和Tecentriq初始治疗并达到完全缓解、部分缓解或疾病稳定后入组。然后，他们将每 21 天接受一次 Reqorsa 和 Tecentriq 治疗作为维持治疗，直至疾病进展。
Acclaim-3 临床试验的 1 期剂量递增部分预计将在美国 3-5 个临床中心招募最多 12 名患者，以确定最大耐受剂量 (MTD)。如果在第 1 阶段期间没有发生剂量限制性毒性，则评估的最高剂量将是推荐的第 2 阶段剂量。该研究的第 2 阶段部分将在 5-10 个地点招募约 50 名患者。患者将接受 Reqorsa 和 Tecentriq 治疗，直到出现疾病进展或出现不可接受的毒性。
该试验 2 期部分的主要终点是确定 ES-SCLC 患者自 Reqorsa 和 Tecentriq 维持治疗开始之日起 18 周无进展生存率。还将跟踪患者的生存情况。第 25 名患者入组并接受治疗并随访 18 周后，将进行 2 期无效分析。
Genprex 是一家临床阶段基因治疗公司，专注于为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法。Genprex 的技术旨在管理抗病基因，为目前治疗选择有限的大量癌症和糖尿病患者提供新疗法。
