全球临床阶段生物制药公司 Biohaven Ltd. 宣布，其 taldefgrobep alfa 获得欧盟委员会 (EC) 授予的孤儿药资格认定，taldefgrobep alfa 是一种新型抗肌生成抑制素 Adnectin，用于治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)。
孤儿药称号凸显了 taldefgrobep 为 SMA 患者带来显着益处的潜力，并提供监管和商业激励措施，包括减少与方案审查和科学建议相关的监管费用，以及额外十年的市场保护。Biohaven 此前曾因 taldefgrobep 治疗 SMA 获得 FDA 的快速通道和孤儿药资格认定。
SMA 是一种罕见的、逐渐衰弱的运动神经元疾病，该疾病会损害肌肉质量的发育和生长，导致进行性无力和肌肉萎缩、运动功能下降、生活质量受损，甚至死亡。肌肉生长抑制素是一种限制骨骼肌生长的天然蛋白质，骨骼肌生长是健康肌肉发育的重要过程，抑制肌肉生长抑制素是一种有前景的 SMA 治疗策略。
当与目前可用的有助于保护运动神经元的疾病修饰疗法结合使用时，Taldefgrobep 有潜力成为一种通过阻断肌生长抑制素来增强 SMA 肌肉功能的新型疗法。Taldefgrobep 在肌生长抑制素抑制剂领域的新颖性基于其独特的双重作用机制。它与肌生长抑制素结合，降低肌生长抑制素的总体水平，并且还充当受体拮抗剂，从而阻断骨骼肌中的肌生长抑制素信号传导。
Biohaven 首席医疗官 Irfan Qureshi 医学博士评论道：“我们很高兴欧盟委员会授予 taldefgrobep alfa 治疗 SMA 的孤儿药资格。患有 SMA 的儿童和成人会经历严重的肌肉无力和功能障碍，影响他们的治疗质量。 “日常生活中，大量未满足的医疗需求仍然存在。我们对 taldefgrobep alfa 改善 SMA 患者和家庭生活的潜力感到兴奋。”
作为神经退行性疾病创新试验的领导者，Biohaven 目前正在 SMA 中开展 taldefgrobep 3 期临床试验：一项评估 Taldefgrobep Alfa 对脊髓性肌萎缩症（弹性）参与者的疗效和安全性的研究 (NCT05337553)。
Taldefgrobep alfa（也称为 BHV2000）是一种经过修饰的 Adnectin，旨在特异性结合肌肉生长抑制素 (GDF-8)。Taldefgrobep 是一种全人源抗肌生长抑制素重组蛋白，可降低游离肌生长抑制素，并与肌生长抑制素-taldefgrobep 复合物一起作为激活素 2b 受体拮抗剂。Adnectin 是一种基于人纤连蛋白的成熟专有蛋白质治疗类别，纤连蛋白是一种在人血清中天然丰富的细胞外蛋白质。
脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，其特征是运动神经元丧失、四肢和躯干随意肌萎缩以及进行性肌肉无力，通常是致命的，通常在幼儿中诊断。SMA 的潜在病理学是由 SMN（运动神经元存活）蛋白产生不足引起的，该蛋白对于运动神经元的存活至关重要，由 SMN1 和 SMN2 两个基因编码。在美国，大约每 11,000 名新生儿中就有 1 人患有 SMA，大约每 50 名美国人中就有 1 人是基因携带者。
Biohaven 是一家全球临床阶段生物制药公司，致力于发现、开发和商业化改变生活的疗法，以治疗广泛的罕见和常见疾病。
