临床阶段生物制药公司 SystImmune, Inc 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 授权该公司于 2023 年 6 月 30 日继续进行在研新药 (IND) 申请中的 BL-B01D1 计划临床研究这一里程碑为 BL-B01D1 在美国针对转移性或不可切除的非小细胞肺癌 (NSCLC) 受试者进行 1 期临床试验铺平了道路。
该 IND 申请的批准标志着 SystImmune 的一个重要里程碑，该公司继续将其新型治疗候选药物管道推进临床开发。SystImmune 首席执行官朱毅博士评论道：“我们 SystImmune 的使命是发明为患者提供有意义的临床益处的疗法，FDA 对我们 BL-B01D1 IND 申请的批准证明了我们的承诺。我们希望与所有临床合作伙伴、试验治疗中心和全球监管机构一起，为癌症治疗领域做出重大的全球贡献。”
“我们很高兴获得 FDA 批准 Bl-B01D1（一流的双特异性 ADC）的 IND 申请。这种新颖的疗法在满足晚期 NSCLC 患者对改善治疗方案的迫切需求方面具有巨大的前景，”SystImmune 首席医疗官 Martin S. Olivo 博士说。“在中国首次人体研究中，涉及 100 多名患者的临床研究取得了令人鼓舞的结果，我们热切期待在全球不同人群中开始 BL-B01D1 的临床研究。”
BL-B01D1 是 SystImmune 开发的一流双特异性抗体药物偶联物 (ADC)，针对 EGFR 和 HER3 这两种在大多数上皮肿瘤中高度表达的蛋白质。四价 BL-B01D1 拥有两个结合域，可阻断每个生长因子受体，从而促进癌细胞增殖和存活。BL-B01D1继承了SI-B001的作用机制，有效阻断癌细胞的EGFR和HER3信号，从而减少增殖和生存信号。在抗体介导的内化作用下，BL-B01D1 被转运至癌细胞溶酶体并释放其治疗有效负载，诱导基因毒性应激激活途径，导致癌细胞死亡。
BL-B01D1的两个靶点广泛表达于上皮性肿瘤，包括NSCLC、头颈鳞状细胞癌、鼻咽癌、胃肠道肿瘤、妇科肿瘤等。BL-B01D1 的治疗性缀合毒素包含 SystImmune 的 Ex-0115 连接子有效负载平台，这是一种专有的 Top1 抑制剂，通过稳定、可裂解的连接子与双特异性抗体缀合。每个 BL-B01D1 携带 7-8 个单位的 SystImmune 专有 ED-04 毒素。
迄今为止进行的临床研究已经证明 BL-B01D1 具有令人信服的结果。在接受最多三线标准护理 (SOC) 治疗后出现进展的 EGFR 突变 NSCLC 受试者中，BL-B01D1 的总体缓解率 (ORR) 超过 40%。此外，在患有 EGFR 突变的 NSCLC 受试者中，BL-B01D1 表现出超过 60% 的 ORR。这些研究结果最近在 2023 年 6 月举行的美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布，临床研究摘要可通过以下链接获取：BL-B01D1 ASCO 摘要。这些结果强调了 BL-B01D1 作为具有不同分子特征的患者的有效治疗选择的潜力。
SystImmune 是一家位于华盛顿州雷德蒙德的临床阶段生物制药公司。该公司专门利用其现有的药物开发平台开发创新的癌症治疗方法，重点关注双特异性、多特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）。
