由于年龄和其他健康状况，许多复发性 CLL 患者只能接受单一药物治疗。单药治疗用于缓解疾病（缓解症状）并改善生活质量，因为毒性通常不如联合治疗严重。一些最常用的活性药物是苯丁酸氮芥和 Fludara®（氟达拉滨），以及最近的 Rituxan ®（利妥昔单抗）和 Campath ®（阿仑单抗）。然而，Rituxan 更常用于联合治疗而不是单药治疗。
Leukeran ®（苯丁酸氮芥）： Leukeran 是一种口服烷化剂，在 Fludara 和 Rituxan 等新型药物开发之前，40 年来一直是 CLL 的主要初始治疗药物。一般来说，这种药物在初始治疗中已被更新的药物所取代，但许多患者将在姑息治疗的某个过程中接受这种药物。
Fludara ®（氟达拉滨）： Fludara 是一种化疗药物，是第一种有效治疗 CLL 的新型药物（嘌呤类似物）。Fludara 在复发性 CLL 患者中的首批研究之一表明，该药物优于环磷酰胺、阿霉素和泼尼松 (CAP) 的组合。1 Fludara 的总体缓解率为 48%，而 CAP 组的总体缓解率为 27%。然而，两组之间的缓解持续时间和生存率相似。对于诱导期未接受 Fludara 的老年患者，这将是合适的再治疗药物。
Campath ®（阿仑单抗）： Campath 是一种全人源单克隆抗体，选择性靶向 CD52 抗原，该抗原在恶性淋巴细胞上的表达比其他细胞更显着。Campath 的结合刺激恶性淋巴细胞的破坏，并减少或消除整个骨髓、血液和淋巴系统中的癌细胞。
来自奥地利的研究人员报告的数据证实了 Campath 对于治疗先前治疗失败的 CLL 患者的有效性和安全性。2这些作者分析了在奥地利境内 25 家医疗机构接受 Campath 治疗的 115 名 CLL 患者的数据。患者之前接受过大约三种治疗策略，59% 的患者对 Fludara 不再有反应。
- 5% 的患者获得完全缓解，17% 获得部分缓解，36% 的患者病情稳定。
- 在使用 Campath 治疗期间癌症继续进展的患者中位生存期为 11 个月，在使用 Campath 治疗后疾病稳定的患者中位生存期接近 30 个月，而对 Campath 治疗有反应的患者则更长（尚未达到中位生存期）。
37% 的患者出现严重感染，26% 出现 4 级中性粒细胞减少症（白细胞计数低）。21 例患者出现 4 级血小板减少症（血小板计数低）。14% 的患者在治疗期间或停止治疗后两个月内死亡；这些患者中有一半死于败血症（感染）。这些数据与其他显示 Campath 高活性的研究一致。Campath 和预处理引起的感染是主要并发症。
在另一项研究中，全球 21 个中心的 93 名难治性 CLL 患者接受了 Campath 治疗。3总体答复率为 33%，其中 2% 为完全答复，31% 为部分答复。中位缓解时间为 1.5 个月，中位疾病进展时间为 4.7 个月。应答者的进展时间中位数为 9.5 个月。中位生存期为 16 个月。在应答者和疾病稳定的患者中都观察到了临床获益。最常见的不良事件与主要发生在第一周的轻度至中度输注毒性有关。25 名患者 (26.9%) 报告中度至重度感染。然而，31 名患者中只有 3 名 (9.7%) 对 Campath ®有反应治疗中出现严重感染。这些作者得出的结论是，Campath 在对烷化剂和 Fludara 耐药的患者中引起了显着的反应，大多数患者具有临床获益，而高危人群的毒性是可接受的。
Treanda ®（苯达莫司汀）： Treanda 是一种化疗药物，具有烷化剂和嘌呤样活性。Treanda 的优点之一是它不会与苯丁酸氮芥等其他烷化剂产生交叉耐药性。Treanda 已在德国上市多年，并在临床上用于治疗非霍奇金淋巴瘤 (NHL)、CLL、多发性骨髓瘤、乳腺癌和肺癌等其他实体瘤患者。
在一项对 16 名难治性 CLL 患者进行 Treanda 的研究中，两名患者获得完全缓解，五名患者获得部分缓解。4
在另一项研究中，Treanda 与米托蒽醌联合治疗 22 名先前接受过治疗的晚期 CLL 患者。5总体缓解率为 86%，其中 6 名患者获得完全缓解。疾病进展的平均时间为 10 个月，中位生存期为 39 个月。
在第三项研究中，Treanda 与米托蒽醌和 Rituxan 联合治疗 21 名 CLL 患者。6总体答复率为 96%，其中 41% 获得完整答复。疾病进展的平均时间为 17 个月。
这些数据表明 Treanda 非常活跃，可能取代环磷酰胺和苯丁酸氮芥成为治疗 CLL 的首选烷化剂。
