勃林格殷格翰宣布，spesolimab（以 Spevigo 上市销售）获得美国食品和药物管理局 (FDA) 授予的突破性疗法认定 (BTD)，作为预防青少年和成人泛发性脓疱性银屑病 (GPP) 发作的研究性治疗药物。
勃林格殷格翰董事会成员兼人用制药负责人 Carinne Brouillon 表示：“GPP 耀斑可能突然出现、迅速加剧，如果不及时治疗可能会危及生命，使受影响的人对他们的未来感到焦虑和不确定” . “FDA 认识到迫切需要预防 GPP 耀斑，这是朝着使患有这种疾病的人能够计划生活中的关键时刻迈出的重要一步，尽管他们患有疾病。”
该指定遵循中国国家药品监督管理局 (NMPA) 药品审评中心 (CDE)，该中心最近还授予 spesolimab 预防 GPP 耀斑的 BTD。
美国 FDA 和中国 NMPA 根据 Effisayil 2 试验的主要结果授予这些名称，该试验研究了抗体 spesolimab 的长期治疗是否有助于预防长达 48 周的 GPP 青少年和成人的 GPP 发作。安全数据与之前使用 spesolimab 进行的临床试验一致。试验数据将于 7 月初在 2023 年第 25 届世界皮肤病学大会上公布。
Spesolimab 是一种新型人源化选择性抗体，可阻断白细胞介素 36 受体 (IL-36R) 的激活，IL-36R 是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与多种自身炎症性疾病（包括 GPP）的发病机制有关。Spesolimab 已获得包括美国、日本、中国大陆和欧盟在内的近 40 个国家的监管机构批准，用于治疗成人 GPP 耀斑。
它是首个获批的专门针对 IL-36 通路的 GPP 耀斑治疗方法，并已在一项具有统计学意义的随机安慰剂对照试验中进行了评估。Spesolimab 也正在研究用于治疗其他 IL-36 介导的皮肤病。
Effisayil 临床试验项目包括：
Effisayil 1：一项 II 期研究表明，单次静脉内剂量的 spesolimab 治疗在 GPP 发作患者中实现了快速的脓疱和皮肤清除，持续时间超过 12 周。这些结果支持批准 spesolimab (Spevigo) 作为主要市场中青少年和成人 GPP 耀斑的首个特异性治疗药物。
Effisayil 2：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 IIb 期研究，评估皮下 (SC) spesolimab 维持治疗在青少年和成人中预防 GPP 发作和持续控制 GPP 症状的有效性和安全性。
Effisayil ON：一项开放标签的扩展研究，旨在评估 spesolimab 在已完成之前 spesolimab 试验的 GPP 患者中的长期安全性和有效性。
GPP 是一种罕见的、异质性的、可能危及生命的中性粒细胞性皮肤病，在临床上与斑块状银屑病不同。GPP 是由嗜中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，导致全身出现疼痛、无菌的脓疱。临床病程各不相同，一些患者患有复发性疾病并伴有反复发作，而其他患者则患有持续性疾病并伴有间歇性发作。虽然 GPP 发作的严重程度各不相同，但如果不加以治疗，它们可能会因败血症和多系统器官衰竭等并发症而危及生命。这种慢性全身性疾病对患者的生活质量有重大影响，并增加了医疗保健系统的负担。GPP 在不同地理区域的流行程度不同，受影响的女性多于男性。
GPP 突发可导致住院并出现严重并发症，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，这些突发的不可预测性和严重性极大地影响了一个人的生活质量。
勃林格殷格翰致力于开发改变当今和子孙后代生活的突破性疗法。作为一家领先的研究驱动型生物制药公司，该公司通过在未满足的医疗需求高的领域进行创新来创造价值。
